ViGeneron သည် VeonGen Therapeutics အဖြစ် အမည်ပြောင်းလဲပြီး Stargardt ရောဂါတွင် ထိပ်တန်း မျိုးဗီဇကုထုံး VG801 အတွက် FDA ၏ ရှားပါးကလေးအထူးရောဂါအမည်စာရင်းနှင့် ဆေးခန်းဆိုင်ရာ တိုးတက်မှုကို ကြေညာသည်။

• VeonGen သည်၎င်း၏မူပိုင်၊ ပထမတန်းစား မျိုးဗီဇကုထုံးနှစ်ခုကို ဆေးခန်းတွင် မြှင့်တင်ထားပြီး ၎င်း၏ novel vgRNA REVeRT နှင့် vgAAV နည်းပညာများဖြင့် စွမ်းဆောင်ထားသည်။
• ဦးဆောင်အစီအစဉ် VG801 သည် FDA ၏ ရှားပါးသော ကလေးရောဂါအမည်စာရင်းကို ရရှိထားပြီး Stargardt ရောဂါအတွက် ပထမဆုံး လူသားအဆင့် 1/2 စမ်းသပ်မှုတွင် တိုးတက်လျက်ရှိပြီး FDA ၏ RDEA အစီအစဉ်မှတဆင့် လုပ်ဆောင်နိုင်စွမ်း အဆုံးမှတ်ကို တီထွင်ဆောင်ရွက်လျက်ရှိသည်။

(SeaPRwire) –   မြူးနစ်၊ ဇွန် 05၊ 2025 — ယခင်က ViGeneron ဟုလူသိများသော VeonGen Therapeutics သည် ကုသရန်လိုအပ်ချက်များ ကြီးမားသောလူနာများအတွက် ပြောင်းလဲပေးနိုင်သော မျိုးဗီဇကုထုံးများကို တီထွင်ထုတ်လုပ်ရန် အာရုံစိုက်ထားသည့် ဆေးခန်းအဆင့် မျိုးဗီဇဆေးဝါးကုမ္ပဏီအဖြစ် ၎င်း၏ပြောင်းလဲမှုကို ထင်ဟပ်စေရန် ယနေ့တွင် အမည်ပြောင်းလဲကြောင်း ကြေညာခဲ့သည်။

VeonGen သည် အတည်ပြုထားသော ကုသနည်းများမရှိသော ရောဂါများကို ကိုင်တွယ်ဖြေရှင်းရန်အတွက် သိသာထင်ရှားသော ခြေလှမ်းတစ်ရပ်အဖြစ် ပထမတန်းစား မျိုးဗီဇကုထုံးအစီအစဉ်နှစ်ခုကို ဆေးခန်းဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုအဆင့်သို့ တင်ပို့ခဲ့သည်။ ဤအစီအစဉ်များတွင် Stargardt ရောဂါနှင့် အခြား ABCA4 ဆက်စပ် မျက်ကြည်လွှာရောဂါများအတွက် novel dual AAV မျိုးဗီဇကုထုံး VG801 နှင့် CNGA1 ဗီဇပြောင်းလဲမှုများကြောင့်ဖြစ်သော retinitis pigmentosa အတွက် မျက်ကြည်လွှာအတွင်း ထိုးသွင်းသည့် AAV မျိုးဗီဇကုထုံး VG901 တို့ပါဝင်သည်။ အဆိုပါအစီအစဉ်နှစ်ခုစလုံးကို VeonGen ၏ မူပိုင် မျိုးဗီဇဆေးဝါး နည်းပညာများဖြင့် စွမ်းဆောင်ထားပြီး AAV-based ကုထုံးများတွင် အရေးကြီးသော မျိုးဗီဇပို့ဆောင်မှုဆိုင်ရာ စိန်ခေါ်မှုများကို ဖြေရှင်းရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားပါသည်- 4.7 kb ၏ AAV ကုန်တင်ကန့်သတ်ချက်ထက် ကျော်လွန်သော ကြီးမားသည့် မျိုးဗီဇများကို ပို့ဆောင်ရန် mRNA trans-splicing ကို အသုံးပြုသည့် vgRNA REVeRT; နှင့် မျက်ကြည်လွှာအတွင်း သို့မဟုတ် မျက်ကြည်လွှာအောက်တွင် လုံခြုံပြီး ထိရောက်စွာ ပို့ဆောင်နိုင်ရန် အကောင်းဆုံးဖြစ်အောင်ပြုလုပ်ထားသော vgAAV, engineered capsid platform တို့ဖြစ်သည်။

VeonGen သည် ၎င်း၏ဦးဆောင်အစီအစဉ် VG801 သည် ABCA4 ဗီဇပြောင်းလဲမှုနှင့်ဆက်စပ်သော မျက်ကြည်လွှာ dystrophy ကုသမှုအတွက် U.S. Food and Drug Administration (FDA) မှ ရှားပါးသော ကလေးရောဂါအမည်စာရင်း (RPDD) ကို ရရှိထားကြောင်းလည်း ကြေညာခဲ့သည်။ စမ်းသပ်ကုထုံးကို လူသားအဆင့် 1/2 ဆေးခန်းစမ်းသပ်မှုတွင် လက်ရှိအကဲဖြတ်နေပြီး လူနာများအား ဆေးထိုးပေးခြင်းကို ဆောင်ရွက်လျက်ရှိသည်။ တစ်ပြိုင်နက်တည်းတွင် VeonGen သည် ရှားပါးသော ရောဂါ အဆုံးမှတ် တိုးတက်ရေး (RDEA) စမ်းသပ်အစီအစဉ်မှတစ်ဆင့် FDA နှင့် ပူးပေါင်း၍ လုပ်ဆောင်နိုင်စွမ်း အဆုံးမှတ်ကို တီထွင်ထုတ်လုပ်လျက်ရှိသည်။ VG801 သည် Stargardt ရောဂါနှင့် ဆက်စပ်မျက်ကြည်လွှာ dystrophies – ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်းရှိ လူ ၈,၀၀၀ မှ ၁၀,၀၀၀ တွင် ၁ ဦးခန့်ကို သက်ရောက်ပြီး ကလေးများနှင့် လူငယ်များတွင် macular degeneration ၏ အဓိကအကြောင်းရင်းဖြစ်သော biallelic ABCA4 ဗီဇပြောင်းလဲမှုများနှင့် ဆက်စပ်နေသော လူနာများကို ကုသရန် ရည်ရွယ်ပါသည်။

“ဤအမည်ပြောင်းလဲခြင်းသည် ကျွန်ုပ်တို့၏ခရီးစဉ်ကို ထင်ဟပ်စေသည်- platform တီထွင်သူတစ်ဦးမှ ဆေးခန်းတွင် မျိုးဗီဇကုထုံးနှစ်ခုပါရှိသော ဆေးခန်းအဆင့်ကုမ္ပဏီအဖြစ် ပြောင်းလဲလာသည်။ VG801 နှင့် VG901 တို့သည် ဆေးခန်းစမ်းသပ်မှုများတွင် တိုးတက်နေပြီး ကျွန်ုပ်တို့၏ platform များသည် ခိုင်မာသော ဘာသာပြန်အလားအလာကို သရုပ်ပြနေသောကြောင့် မျက်စိရောဂါနှင့်အခြားနယ်ပယ်များတွင် မျိုးဗီဇဆေးဝါးကုထုံး၏ နယ်ပယ်ကို ချဲ့ထွင်ရန် ကျွန်ုပ်တို့အနေအထားကောင်းတစ်ခုတွင် ရှိနေသည်” ဟု VeonGen Therapeutics ၏ ပူးတွဲတည်ထောင်သူနှင့် အမှုဆောင်အရာရှိချုပ် ဒေါက်တာ Caroline Man Xu က ပြောကြားခဲ့သည်။ “VG801 အတွက် FDA ၏ ရှားပါးသော ကလေးရောဂါအမည်စာရင်းသည် ကျွန်ုပ်တို့၏ သိပ္ပံနည်းကျချဉ်းကပ်မှု၏ အားသာချက်ကို မီးမောင်းထိုးပြရုံသာမက အရေးပေါ်လိုအပ်နေသော လူနာများအတွက် ပြောင်းလဲပေးနိုင်သော ကုထုံးများကို တီထွင်ထုတ်လုပ်ခြင်းနှင့် ပေးပို့ခြင်းကို အရှိန်မြှင့်ရန် ကျွန်ုပ်တို့၏ အာရုံစိုက်မှုကိုလည်း အားဖြည့်ပေးပါသည်။”

VeonGen ၏ မူပိုင်မျိုးဗီဇကုထုံး platform များကို ကျယ်ပြန့်သော ကုထုံးအသုံးချနိုင်မှုအတွက် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသည်။ မျက်စိရောဂါအပြင် ကုမ္ပဏီသည် နှလုံးသွေးကြောဆိုင်ရာ၊ အာရုံကြောအဖွဲ့အစည်း (CNS) နှင့် အခြားရောဂါဧရိယာများတွင် ချဲ့ထွင်ခြင်းနှင့် ပူးပေါင်းဆောင်ရွက်ခြင်းများကိုလည်း စူးစမ်းရှာဖွေလျက်ရှိသည်။

VeonGen Therapeutics အကြောင်း

VeonGen Therapeutics သည် ကုသရန်လိုအပ်ချက်များ ကြီးမားသောလူနာများအတွက် နောက်မျိုးဆက် မျိုးဗီဇကုထုံးများကို တီထွင်ထုတ်လုပ်နေသည့် ဆေးခန်းအဆင့် မျိုးဗီဇဆေးဝါးကုမ္ပဏီဖြစ်သည်။ ကုမ္ပဏီ၏ မူပိုင်မျက်စိရောဂါဆိုင်ရာ ပိုက်လိုင်းတွင် ပထမတန်းစား ဆေးခန်းအစီအစဉ်နှစ်ခု ပါဝင်သည်- VG801 သည် vgRNA REVeRT နှင့် vgAAV platform များမှတစ်ဆင့် mRNA trans-splicing ကို အသုံးပြု၍ Stargardt ရောဂါနှင့် ဆက်စပ်မျက်ကြည်လွှာရောဂါများအတွက် အရှည်အပြည့် ABCA4 ဗီဇကို ပို့ဆောင်ပေးသည့် dual AAV မျိုးဗီဇကုထုံးဖြစ်သည်။ နှင့် VG901, သည် CNGA1 ဗီဇပြောင်းလဲမှုများကြောင့်ဖြစ်သော retinitis pigmentosa ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် vgAAV platform ကိုအခြေခံ၍ မျက်ကြည်လွှာအတွင်း ထိုးသွင်းသည့် AAV မျိုးဗီဇကုထုံးဖြစ်သည်။

VeonGen ၏ ကွဲပြားခြားနားသော နည်းပညာ platform သုံးခုသည် AAV-based ကုထုံးများနှင့်ဆက်စပ်နေသော အရေးကြီးသော မျိုးဗီဇပို့ဆောင်မှုဆိုင်ရာ စိန်ခေါ်မှုများနှင့် မပြည့်မီသောလိုအပ်ချက်များကို ဖြေရှင်းရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသော ခိုင်မာသောကိရိယာအစုံအလင်အဖြစ် လုပ်ဆောင်သည်။ vgAAV platform တွင် ပိုမိုကောင်းမွန်သော transduction စွမ်းဆောင်ရည်နှင့် ဇီဝဗေဒဆိုင်ရာ အတားအဆီးများကို ကျော်လွှားနိုင်စွမ်းရှိသော engineered AAV capsid များပါရှိပြီး မျက်ကြည်လွှာအတွင်းနှင့် စနစ်တကျထိုးသွင်းခြင်းကဲ့သို့သော ထိုးသွင်းနည်းလမ်းများ လျော့နည်းစေရန် ဆောင်ရွက်ပေးနိုင်သည်။ vgRNA REVeRT (mRNA Trans-splicing မှတဆင့် ပြန်လည်ဖွဲ့စည်းခြင်း) platform သည် ရွေးချယ်ထားသော AAV capsid မှ ပစ်မှတ်ထားသော တစ်ရှူးများတွင် mRNA အဆင့်၌ 4.7 kb AAV ကုန်တင်ကန့်သတ်ချက်ထက် ကျော်လွန်သော ကြီးမားသည့် မျိုးဗီဇများ ပို့ဆောင်ခြင်းနှင့် ပြန်လည်ဖွဲ့စည်းခြင်းတို့ကို ဆောင်ရွက်ပေးနိုင်သည်။ တတိယ platform ဖြစ်သော AAV Transactivation သည် CRISPR/Cas-mediated transcriptional regulation ကို အသုံးပြု၍ ရောဂါနှင့်သက်ဆိုင်သော ဗီဇများအား in vivo activate သို့မဟုတ် repress ပြုလုပ်ပေးခြင်းဖြင့် AAV-based ကုထုံးများ၏ အလားအလာကို ဗီဇဖြည့်စွက်ခြင်းထက် ကျော်လွန်စေပြီး မျိုးဗီဇရောဂါရှာဖွေခြင်းတွင် novel အသုံးချမှုများကို ဆောင်ရွက်ပေးနိုင်သည်။

မျက်စိရောဂါနယ်ပယ်ထက် ကျော်လွန်သောအသုံးချမှုများအတွက် ခိုင်မာသောအလားအလာရှိသောကြောင့် VeonGen သည် နှလုံးသွေးကြောဆိုင်ရာ၊ အာရုံကြောအဖွဲ့အစည်း (CNS) နှင့် အခြားရောဂါဧရိယာများတွင် ချဲ့ထွင်ခြင်းနှင့် ပူးပေါင်းဆောင်ရွက်ခြင်းများကိုလည်း စူးစမ်းရှာဖွေလျက်ရှိသည်။ ကုမ္ပဏီကို AAV vector အင်ဂျင်နီယာ၊ မျိုးဗီဇကုထုံးတီထွင်ထုတ်လုပ်ရေးနှင့် ဆေးခန်းဘာသာပြန်ခြင်းတို့တွင် နက်ရှိုင်းသောအတွေ့အကြုံရှိသော အဖွဲ့တစ်ဖွဲ့မှ ၂၀၁၇ ခုနှစ်တွင် တည်ထောင်ခဲ့သည်။ VeonGen ၏ ရုံးချုပ်သည် ဂျာမနီနိုင်ငံ၊ မြူးနစ်မြို့တွင် တည်ရှိသည်။

နောက်ထပ်အချက်အလက်များအတွက်၊ ကျေးဇူးပြု၍ ဝင်ရောက်ကြည့်ရှုပါ

“ `